Hoop op genezing voor patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden

Hoop op genezing voor patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden

BioPontis Alliance for Rare Diseases en VIB kondigen strategisch partnerschap rond zeldzame ziekten aan

Ooit gehoord van de ziekte van Charcot-Marie-Tooth? Waarschijnlijk is dat niet het geval! Om heel eerlijk te zijn: wij ook niet. Maar zoals de ziekte van Charcot-Marie-Tooth zijn er wel meer zeldzame ziekten waarvan u nog nooit hebt gehoord tenzij u de pech hebt om zelf aan die ziekte te lijden. Vaak is voor weinig voorkomende ziekten geen medicijn voorhanden of staat het onderzoek naar de aandoening nog in de kinderschoenen. Er is echter opnieuw hoop op genezing voor patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden.

BioPontis Alliance for Rare Diseases, een unieke internationale non-profitorganisatie, en VIB, het Vlaams Instituut voor Biotechnologie, hebben nog niet zo lang geleden een strategisch partnerschap met betrekking tot zeldzame ziekten aangekondigd. Het eerste onderzoeksprogramma heeft als doel een behandeling te ontwikkelen voor een specifiek type van de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT), een zeldzame, progressieve, invaliderende neuropathie.

CMT komt wereldwijd voor bij 1 op de 2500 mensen, maar tot op de dag van vandaag bestaat er nog geen behandeling. Mensen die getroffen zijn door een zeldzame ziekte vertegenwoordigen wereldwijd een van de grootste patiëntenpopulaties die te weinig zorg krijgen. Zeldzame ziektes blijven zodoende het grote zorgenkind van de medische industrie en het is hoog tijd dat er iets aan wordt gedaan.

Dat gebeurt nu dus met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth. De populatie van mensen die aan een zeldzame ziekte lijden is groter dan die van alle hiv-/aidspatiënten en kankerpatiënten samen. Ook al is de genetische oorzaak van 4000 van de 7000 à 8000 zeldzame aandoeningen bekend, de omzetting van die kennis in therapieën laat nog steeds te wensen over en is zwaar ondergefinancierd. Gevolg: minder dan 5 procent van de mensen met een zeldzame ziekte wordt daarvoor behandeld. En dat is dus veel te weinig.

Syndicatie