UCB boekt vooruitgang in strijd tegen fibromyalgie

UCB boekt vooruitgang in strijd tegen fibromyalgie

 

Natriumoxybaat heeft gunstig effect op aantal symptomen van fibromyalgie

 

Jazz Pharmaceuticals en UCB kondigden aan dat de tweede Fase III-studie van natriumoxybaat bij patiënten met fibromyalgie de primaire eindpunten heeft bereikt

Voorlopige topline resultaten van tweede fase III-studie tonen zeer significante vermindering van pijn en vermoeidheid en verbetering van dagelijks functioneren bij patiënten met fibromyalgie en bevestigen de resultaten van de eerste fase III-studie

 

Beide bedrijven deelden gunstige voorlopige topline resultaten mee van de tweede van twee fase III-klinische studies van natriumoxybaat voor de behandeling van fibromyalgie. Deze internationale, placebogecontroleerde studie van natriumoxybaat voor de behandeling van fibromyalgie bereikte zijn eindpunten en bevestigde de positieve resultaten van de eerste fase III-studie.

 

Zoals in de eerste gerandomiseerde, dubbelblinde studie van fibromyalgie, leidde natriumoxybaat tot een significante vermindering van de pijn en de vermoeidheid en verbeterde het dagelijkse functioneren en de globale indruk van verandering door de patiënt. Natriumoxybaat werd door de regulatoren niet geëvalueerd voor de behandeling van fibromyalgie en is voor dit gebruik niet goedgekeurd.

 

"Fibromyalgie is een chronische ziekte, gekenmerkt door uitgebreide pijn, niet-verkwikkende slaap, chronische vermoeidheid en psychologisch onwelzijn", aldus I. Jon Russell, M.D., Ph.D., hoofdonderzoeker in de eerste fase III-studie en Associate Professor of Medicine, Division of Clinical Immunology and Rheumatology, en Director van het University Clinical Research Center, University of Texas Health Science Center te San Antonio: "Natriumoxybaat blijkt een gunstig effect te hebben op een aantal symptomen van fibromyalgie en zou daardoor een belangrijke invloed kunnen hebben op de levenskwaliteit van de patiënten."

 

Deze tweede, 14 weken durende fase III-studie, uitgevoerd in de Verenigde Staten en zeven Europese landen, omvatte 573 volwassen patiënten met fibromyalgie die op random wijze behandeld werden op één van de drie volgende manieren: natriumoxybaat 4,5 g/nacht, natriumoxybaat 6 g/nacht of placebo.

 

De primaire resultaatsmeting, die door zowel de Amerikaanse als de Europese bevoegde overheden als een klinisch belangrijk eindpunt werd beschouwd, was het aantal patiënten met ten minste 30% verlichting van de pijn tussen baseline en eindpunt op basis van een Visuele Analoge Pijnschaal (VAS). In de EU worden de gegevens van de Fibromyalgia Impact Questionnaire (FIQ) als even relevant beschouwd als de gegevens van de VAS. In de VS worden gegevens van de FIQ door de regulatoren als ondersteunende gegevens beschouwd.

 

In de topline resultaten bereikten significant meer patiënten behandeld met natriumoxybaat een verlichting van de pijn met 30% of meer vergeleken met placebo. Van de patiënten behandeld met natriumoxybaat, meldde 36% van de patiënten behandeld met 4,5 g/nacht en 35% van de patiënten met 6 g/nacht deze mate van pijnverlichting, vergeleken met 20% van de patiënten met placebo. Deze resultaten waren statistisch zeer significant.

 

Het lichamelijke functioneren van de patiënten en de mogelijkheid om de dagelijkse taken uit te voeren, geëvalueerd met de FIQ, waren met de dosis van 4,5 g/nacht en de dosis van 6 g/nacht statistisch zeer significant verschillend van placebo. Patiënten behandeld met natriumoxybaat meldden een statistisch zeer significante verbetering van vermoeidheid, wat eveneens een frequent symptoom van fibromyalgie is.

 

De meest frequent bijwerkingen (ten minste 5% en ten minste tweemaal frequenter dan met placebo) waren nausea, duizeligheid, braken, insomnia, angst, somnolentie, vermoeidheid, spierspasmen en perifeer oedeem. Natriumoxybaat werd doorgaans goed verdragen en de meeste bijwerkingen waren licht tot matig van aard.

 

"Deze resultaten van onze tweede fase III-studie bevestigen de gunstige resultaten van onze eerste fase III-studie en zijn een belangrijke mijlpaal voor Jazz Pharmaceuticals", aldus Bruce Cozadd, Chairman en Chief Executive Officer Jazz Pharmaceuticals. "Ik dank de onderzoekers, de patiënten en de medewerkers van Jazz Pharmaceuticals die hebben bijgedragen tot het uitvoeren van deze studie."

"UCB heeft een lange traditie in het verbeteren van het leven van personen met ernstige ziekten van het CZS", aldus Iris Loew-Friedrich, Chief Medical Officer, UCB. ""De positieve resultaten van de twee fase III-studies zijn bemoedigend en wijzen erop dat dit, afhankelijk van de administratieve goedkeuring, een nieuwe behandelingsoptie kan zijn voor personen met fibromyalgie."

 

Op dit ogenblik zijn alleen voorlopige topline gegevens over de werkzaamheid en de veiligheid beschikbaar. Verdere analyses zijn gepland, inclusief analyses van bijkomende secundaire eindpunten. Jazz Pharmaceuticals zal tegen eind 2009 bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een New Drug Application voor natriumoxybaat indienen. UCB zal met het Europese Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency, EMEA) de mogelijke opties bespreken. UCB heeft de exclusieve rechten op de commercialisering en distributie van natriumoxybaat voor de behandeling van fibromyalgie in Europa en in een aantal andere landen buiten Noord-Amerika, en zal de passende registraties behandelen.

 

Syndicatie